? ? ? ?2023年10月24日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準Tibsovo (ivosidenib) 用于治療患有復發或難治性骨髓增生異常綜合征（MDS）的成年患者。這是第一個被批準用于該適應癥的靶向治療。
? ? ? ?MDS是一種罕見的血癌，當骨髓祖細胞的突變導致健康血細胞數量不足時，就會發生這種癌癥。美國約有60000至170000人患有MDS，全球每年估計有87000例新病例。大約3.6%的MDS患者有異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變。
? ? ? ? Tibsovo此前被批準用于某些新診斷的急性髓細胞白血病（AML）、復發或難治性AML以及局部晚期或轉移性膽管癌的成年患者。在一項開放標簽、單臂、多中心研究中，對18名患有IDH1突變的復發或難治性MDS的成年患者評估了Tibsovo對這一新適應癥的有效性，完全緩解或部分緩解率為39%（7/18）。
? ? ? ? Tibsovo最常見的副作用包括腹瀉、便秘、惡心、關節疼痛、疲勞、咳嗽、肌肉疼痛和皮疹。
? ? ? ? Tibsovo的處方信息包括一個方框警告，即可能會發生稱為分化綜合征的不良反應。