? ? ? ?2023年11月9日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)首個重組蛋白產(chǎn)品Adzynma用于成人和兒童先天性血栓性血小板減少性紫癜（cTTP）患者的預(yù)防性或按需酶替代療法（ERT）。cTTP是一種罕見且危及生命的凝血障礙。
? ? ? ?在美國受cTTP影響的人數(shù)不到1000人。cTTP患者可能會出現(xiàn)嚴(yán)重出血、中風(fēng)和重要器官損傷。如果不及時治療，這種疾病可能致命。
? ? ? ?Adzynma是ADAMTS13酶的純化重組形式，其通過在cTTP患者中提供低水平缺陷酶的替代物而起作用。對于預(yù)防性ERT，服用Adyznma有助于降低出現(xiàn)疾病癥狀的風(fēng)險。Adzynma每隔一周靜脈注射一次，用于預(yù)防性ERT，每天注射一次用于按需ERT。
? ? ? ?在46名患者中評估了Adzynma在cTTP患者預(yù)防性治療中的療效，這些患者隨機(jī)接受6個月的Adzynma或血漿治療（第1期），然后轉(zhuǎn)入其他治療6個月（第2期）。根據(jù)血栓性血小板減少性紫癜（TTP）事件的發(fā)生率、TTP表現(xiàn)以及需要補(bǔ)充劑量的發(fā)生率來證明療效。
? ? ? ? Adzynma最常見的副作用包括頭痛、腹瀉、偏頭痛、腹痛、惡心、上呼吸道感染、頭暈和嘔吐。
? ? ? ?該申請被授予罕見兒科疾病優(yōu)先審查券，并被授予優(yōu)先審查、快速通道和孤兒稱號。