? ? ? ?2024年2月23日，歐洲藥品管理局（EMA）建議批準Voydeya的上市許可，這是首款口服治療陣發性夜間血紅蛋白尿癥（PNH）的藥物。
? ? ? ?PNH是一種罕見的遺傳性疾病，會導致溶血性貧血，可能危及生命。疾病癥狀包括疲勞、身體疼痛、血栓、出血和呼吸急促。PNH通常會隨著時間的推移而惡化，患者經常需要輸注紅細胞。
? ? ? ?Voydeya的活性物質是danicopan，這是一種補體抑制劑，可以防止紅細胞的破壞，從而有助于緩解PNH的癥狀。補體抑制劑是一種用于治療許多炎癥性疾病的免疫療法，這些疾病可能是由補體系統缺陷引起的，補體系統是人體先天免疫系統的一部分。
? ? ? ?接受Voydeya治療的患者最常見的副作用是頭痛、惡心、腹瀉、關節痛、嘔吐和發燒。一些患者出現肝酶升高和突破性溶血。關于Voydeya在老年患者中使用的長期數據是有限的。
? ? ? ?Voydeya通過EMA的優先醫學（PRIME）計劃獲得支持，該計劃為具有解決患者未滿足醫療需求特殊潛力的藥物提供早期和加強的科學和監管支持。