? ? ? ?2024年2月23日，歐洲藥品管理局（EMA）建議批準(zhǔn)一種新療法的上市許可，用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）成年患者。Qalsody（tofersen）適用于治療超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變的成人ALS。
? ? ? ?ALS患者大腦和脊髓中控制自主運(yùn)動(dòng)的神經(jīng)細(xì)胞逐漸退化，導(dǎo)致肌肉功能日益喪失，包括呼吸肌在內(nèi)的自主肌肉癱瘓，最終導(dǎo)致呼吸衰竭。ALS是一種破壞性疾病，患者平均生存時(shí)間為2-5年。ALS的確切病因尚不清楚，但據(jù)信包括遺傳和環(huán)境因素。在大約2%的ALS患者中，這種情況是由基因突變引起的，該突變導(dǎo)致有缺陷的SOD1酶的產(chǎn)生。
? ? ? ?目前，只有一種治療ALS的方法（利魯唑）在歐盟獲得授權(quán)。Qalsody是一種反義寡核苷酸，與SOD1基因的mRNA結(jié)合以減少SOD1蛋白的產(chǎn)生。通過減少有缺陷的SOD1蛋白的數(shù)量，這種藥物有望改善ALS的癥狀。
? ? ? ?EMA人類藥物委員會(huì)（CHMP）的建議意見基于全部證據(jù)，包括藥物的靶向作用方式、在SOD1動(dòng)物模型中觀察到的效果、生物標(biāo)志物和臨床數(shù)據(jù)。
? ? ? ?Qalsody最常見的副作用是疼痛、疲勞、發(fā)熱、關(guān)節(jié)痛、肌痛以及腦脊液中白細(xì)胞和蛋白質(zhì)水平升高。