? ? ? ?2024年7月17日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）計劃建立罕見病創(chuàng)新中心。
? ? ? ?2023年，F(xiàn)DA藥物評估與研究中心（CDER）和生物制品評估與研究研究中心（CBER）批準(zhǔn)的所有新藥和生物制劑中，超過一半用于預(yù)防、診斷或治療罕見疾病或病癥。FDA內(nèi)部建立一種新模式具有巨大的潛力，可以利用跨機(jī)構(gòu)的專業(yè)知識，大大增強(qiáng)中心間聯(lián)系，以促進(jìn)罕見病治療的發(fā)展。為此，F(xiàn)DA計劃建立一個罕見病創(chuàng)新中心。該中心將有三個主要功能：
作為與罕見病社區(qū)的單一聯(lián)系點和參與點，包括患者和護(hù)理人員=、貿(mào)易組織和科學(xué)/學(xué)術(shù)組織，處理與CDER和CBER交叉的事項；
? ? ? ?加強(qiáng)中心間合作，解決與罕見病產(chǎn)品開發(fā)相關(guān)的常見科學(xué)、臨床和政策問題，包括與產(chǎn)品審查相關(guān)的跨學(xué)科方法，并促進(jìn)各辦公室和中心的一致性；
? ? ? ?通過專門的工作推進(jìn)監(jiān)管科學(xué)，以考慮新的終點、生物標(biāo)志物開發(fā)和檢測、創(chuàng)新的試驗設(shè)計、現(xiàn)實世界的證據(jù)和統(tǒng)計方法。
? ? ? ?罕見病創(chuàng)新中心的特點為協(xié)作中心模式，利用各自中心內(nèi)工作人員的技能，工作人員在其當(dāng)前組織內(nèi)保留現(xiàn)有的決策權(quán)。