? ? ? ? 2022年8月31日，美國食品藥品管理局（FDA）批準Xenpozyme (Olipudase alfa) 用于患有酸性鞘磷脂酶缺乏癥（ASMD）的兒童和成人患者。ASMD是一種導致過早死亡的罕見遺傳病。Xenpozyme是第一個批準用于治療ASMD患者與中樞神經系統無關癥狀的藥物。
ASMD是由于缺乏分解在肝臟、脾臟、肺和大腦中積累的一種稱為鞘磷脂的復雜脂質所需的酶引起的疾病。ASMD患者腹部增大，可導致疼痛、嘔吐、進食困難和跌倒。受影響最嚴重的患者有嚴重的神經癥狀，很少存活超過2至3歲。其他患者可能存活到成年，但過早死于呼吸衰竭。
Xenpozyme是一種酶替代療法，有助于減少肝、脾和肺中的鞘磷脂累積。在一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究中，31名隨機服用Xenpozyme或安慰劑的患者證明了Xenpoxyme治療ASMD的療效。由于該研究有安慰劑對照， FDA能夠得出結論，Xenpozyme是有效的。該藥物通過靜脈輸注。
Xenpozyme最常見的副作用包括頭痛、咳嗽、發燒、關節疼痛、腹瀉和低血壓。