? ? ? ?2023年4月17日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準了Omisirge(omidubicel-onlv)，這是一種經(jīng)過實質(zhì)性修改的異基因（供體）臍帶血細胞療法，可以加快體內(nèi)中性粒細胞的恢復(fù)，降低感染風(fēng)險。該產(chǎn)品適用于12歲及以上患有血癌的成人和兒童患者，計劃在清髓調(diào)理方案（如放療或化療）后進行臍帶血移植。
? ? ? ?血癌是一種癌癥，由血液中細胞不受控制的生長引起，它破壞了血細胞的正常功能。這種異常細胞生長通常始于骨髓，骨髓由干細胞組成，干細胞在體內(nèi)形成具有特定功能的不同類型的血細胞。在美國，血癌每年約占所有癌癥病例的10%。干細胞移植是治療血癌的常用方法。它包括將健康的干細胞放入體內(nèi)，以幫助恢復(fù)血細胞的正常生產(chǎn)和功能。健康干細胞的一個來源是臍帶血。一般來說，在接受這種移植之前，患者會接受一個療程的治療，以去除自己的干細胞，并為新的干細胞做好身體準備。這個過程可能包括接受放射或化療等治療，這兩種治療都可能削弱個體的免疫系統(tǒng)。
? ? ? ?Omisirge以單次靜脈注射的方式給藥，它由臍帶血中的人類異基因干細胞組成，這些干細胞與煙酰胺一起處理和培養(yǎng)。每一劑都含有來自異基因預(yù)篩選供體的健康干細胞，這意味著它來自不同的個體，而不是使用患者自己的細胞。
? ? ? ?Omisirge的安全性和有效性試驗共招募了125名受試者。87%的隨機接受Omisirge治療的受試者在接受該產(chǎn)品治療后的中位12天內(nèi)實現(xiàn)了中性粒細胞恢復(fù)，相比之下，83%的隨機接受臍帶血移植和中位22天內(nèi)實現(xiàn)中性粒細胞康復(fù)。移植后100天，39%接受Omisirge熱治療的受試者出現(xiàn)細菌或真菌感染，而接受臍帶血治療的對照組受試者為60%。
? ? ? ?Omisirge最常見的不良反應(yīng)包括感染、移植物抗宿主疾病和輸液反應(yīng)。