? ? ? ?2023年5月19日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)了Vyjuvik，一種基于單純皰疹病毒1型（HSV-1）載體的基因療法，用于治療6個(gè)月及以上患有營養(yǎng)不良大皰性表皮松解癥（DEB）的患者的傷口，該疾病具有VII型膠原α1鏈（COL7A1）基因突變。
? ? ? ?DEB是一種影響皮膚和指甲結(jié)締組織的遺傳性疾病，由COL7A1基因突變引起。當(dāng)COL7A1缺乏時(shí)，皮膚層會(huì)分離，導(dǎo)致疼痛和虛弱的水泡和傷口。DEB通常在出生時(shí)出現(xiàn)，根據(jù)遺傳模式分為兩種主要類型：隱性營養(yǎng)不良大皰性表皮松解癥（RDEB）和顯性營養(yǎng)不良大泡性表皮松脫癥（DDEB）。受影響人群的癥狀可能差異很大。DDEB患者通常有輕度起泡，主要影響手、腳、膝蓋和肘部。RDEB病例可能是痛苦和衰弱的，通常涉及廣泛的起泡，可能導(dǎo)致視力下降、毀容和其他嚴(yán)重的醫(yī)療并發(fā)癥，這些并發(fā)癥可能是致命的。
? ? ? ?Vyjuvek是一種經(jīng)過基因修飾的單純皰疹病毒，用于將正常拷貝的COL7A1基因輸送到傷口。COL7分子將自己排列成細(xì)長的束，形成將表皮（皮膚）和真皮固定在一起的錨定原纖維，這對(duì)保持皮膚的完整性至關(guān)重要。Vyjuvik的安全性和有效性主要是在一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照研究中得以證實(shí)。
? ? ? ?Vyjuvik最常見的不良反應(yīng)包括瘙癢、發(fā)冷、發(fā)紅、皮疹、咳嗽和流鼻涕。